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新型陽(yáng)離子脂質(zhì),可電離化陽(yáng)離子脂質(zhì)的*DLin-MC3-DMA

更新時(shí)間:2021-04-14   點(diǎn)擊次數(shù):3362次

DLin-MC3-DMA作為新型陽(yáng)離子脂質(zhì)——可電離化陽(yáng)離子脂質(zhì)的*,具有“低毒高效”的優(yōu)勢(shì)具有廣Fan的使用前景,本篇AVT的小編就來(lái)給大家介紹一下這個(gè)新型陽(yáng)離子脂質(zhì)DLin-MC3-DMA吧!

 

| 中文名稱:DLin-MC3-DMA

| 商品名:DLin-MC3-DMA

| CAS號(hào):1224606-06-7

| 純度:98%

| 分子量:642.09

| 保存條件:-20℃

| 用途:陽(yáng)離子脂質(zhì)體

| 分子式:C43H79NO2

| 性狀:無(wú)色至淡黃色油狀液體

| 溶解性:不溶于水,易溶于DMSO、甲醇、乙醇。

| 注意事項(xiàng):避免與強(qiáng)酸、強(qiáng)堿、強(qiáng)氧化性物質(zhì)接觸

| 生產(chǎn)商/manufacturer艾偉拓(上海)醫(yī)藥科技有限公司/ AVT (Shanghai) Pharmaceutical Tech Co,. Ltd.

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研究者還發(fā)現(xiàn),陽(yáng)離子脂質(zhì)體的功能活性與所用陽(yáng)離子脂質(zhì)的pKa值特別相關(guān),pKa在6.2~6.5間的陽(yáng)離子脂質(zhì)能夠帶來(lái)非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中,DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA,而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾,與DLin-DMA相比肝組織細(xì)胞內(nèi)的基因沉默活性提高三個(gè)數(shù)量級(jí),DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進(jìn)一步降低且毒性不增加,因此有了其在Onpattro中的成功應(yīng)用,成為Alnylam對(duì)于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標(biāo)準(zhǔn)”脂質(zhì)材料。

 

Onpattro用于zhi療家族性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性 (hATTR) 的多發(fā)性神經(jīng)病變,是第yi款上市的siRNA脂質(zhì)體藥物,成功打開(kāi)了沉默細(xì)胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過(guò)沉默病理性基因、表達(dá)有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來(lái)zhi療,陽(yáng)離子脂質(zhì)體納米遞送系統(tǒng)的應(yīng)用不jinjin局限于肝臟細(xì)胞,還可沉默其它組織中的基因,甚至致ai基因,可發(fā)展為平臺(tái)技術(shù),十分具有應(yīng)用前景。

 

 

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